FDA（2024）：平台技术认定计划---药物开发行业指南

内容提要：

本文件是美国食品药品监督管理局（FDA）于2024年5月发布的《平台技术认定计划》行业指南草案。该指南依据《联邦食品、药品和化妆品法案》第506K条，旨在建立一种正式认定机制，鼓励和促进可用于多种药物开发的平台技术创新，从而提高药物开发、制造和审评效率。

一、认定资格

平台技术是指被充分理解且可重复的技术，包括核酸序列、分子结构、作用机制、递送方法、载体或其组合。申请认定需满足三项法定条件：第一，该技术已在一款已获批药物中使用，且对药物结构或功能至关重要；第二，该技术可适配于多种具有共同结构元素的药物；第三，该技术通过标准化生产或制造流程，促进多种药物的开发或生产。

此外，申请人需提供初步证据，证明该平台技术在不影响质量、制造或安全的前提下，有潜力用于多种药物，且能为药物开发和审评过程带来显著效率提升。

二、申请流程与益处

申请人应在IND阶段提交认定请求，FDA将在收到请求后90天内作出决定。一旦获得平台技术认定，申请人在后续的NDA、BLA或紧急使用授权申请中，可以利用已提交的平台技术数据，减少重复性测试和研究。不同申请人之间如存在完整的引用权协议，也可共享认定平台技术的数据。

三、认定撤销与变更

若认定不再符合法定条件，FDA可撤销认定。对已认定平台技术的变更，申请人需通过补充申请提交，并提供变更后仍满足认定条件的理由。

四、适用与不适用示例

适合认定的技术包括脂质纳米颗粒（LNP）平台（如mRNA疫苗）、单克隆抗体平台、化学定义的靶向缀合物平台等。不适合认定的技术包括已成熟的常规制造单元操作（如混合、压片）、常规口服固体制剂技术、近红外过程监测技术、以及注射笔等装置递送技术，因为这些技术要么未满足“显著效率提升”标准，要么已有成熟的公共标准或审评实践。

五、总体意义

该指南为平台技术提供了清晰的认定路径和监管激励，有助于加速创新药物开发，减少重复性动物实验和制造验证，提升审评效率。FDA强调，认定资格并非对技术本身的全面认可，而是基于特定使用情境下的效率提升潜力。企业可在指南框架下与FDA提前沟通，优化研发策略。

FDA（2024）- Platform Technology Designation Program for Drug Development Guidance for Industry.pdf